Terapia genica: cos’è, come funziona e perchè può essere utile contro tumori, talassemia, emofilia e sma.
La terapia genica è una terapia medica che mira a modificare il materiale genetico di una cellula per correggere una mutazione o introdurre una nuova funzione. Può essere utilizzata per trattare una varietà di malattie, tra cui malattie genetiche, cancro e malattie infettive.
Il processo inizia con la progettazione di un vettore, che è un veicolo che trasporta il materiale genetico desiderato nelle cellule. I vettori più comuni sono i virus modificati, che sono in grado di infettare le cellule e inserire il loro DNA nel genoma della cellula ospite.
Una volta che il vettore è stato progettato, viene prodotto in laboratorio e poi somministrato al paziente. Il vettore può essere somministrato attraverso diversi metodi, tra cui iniezione, inalazione o infusione endovenosa.
Una volta che il vettore è stato somministrato, si dirige alle cellule bersaglio e inserisce il materiale genetico desiderato nel loro genoma. Il materiale genetico può essere una copia corretta di un gene difettoso, un gene che può compensare il malfunzionamento di un gene difettoso, o un gene che può conferire una nuova funzione alle cellule.
La terapia genica è ancora una terapia sperimentale, ma ha mostrato risultati promettenti nel trattamento di una varietà di malattie. Ad esempio, la terapia genica è stata utilizzata per trattare con successo alcuni tipi di cancro, malattie genetiche e malattie infettive.
Alcuni dei potenziali vantaggi della terapia genica includono:
- La possibilità di curare definitivamente alcune malattie genetiche;
- La possibilità di trattare malattie che attualmente non sono curabili;
- La possibilità di prevenire lo sviluppo di malattie.
Alcuni dei potenziali rischi della terapia genica includono:
- Effetti collaterali gravi, come l’insorgenza di tumori;
- Infezione da parte del vettore;
- La possibilità che il materiale genetico sia integrato nel genoma in modo non desiderato.
La ricerca sulla terapia genica è in continua evoluzione e i ricercatori stanno lavorando per sviluppare nuove tecniche e vettori più sicuri ed efficaci.
