Malattie rare: spese sempre più alte per i farmaci! Famiglie in difficoltà!

Nato quattro anni fa dall’intuizione che una sfida così impegnativa al Sistema Sanitario Nazionale (SSN) come le Malattie Rare non poteva neppure essere affrontata senza uno strumento per misurare e valutare l’entità dei problemi, MonitoRare offre un quadro generale con dati sull’epidemiologia, sull’accesso alla diagnosi, alle terapie, all’assistenza, oltre che sull’organizzazione socio-sanitaria, giuridica ed economica.

Uno strumento utile per ottimizzare al meglio le risorse esistenti ed intervenire nelle aree di criticità in un’ottica di sostenibilità globale del sistema.

In questi giorni è stato presentato nella Sala del Refettorio della Camera dei Deputati, il IV Rapporto sulla condizione delle persone con Malattia Rara in Italia ove, per Malattia Rara, è considerata ogni patologia che ha, nella popolazione generale, una prevalenza inferiore ad una data soglia, codificata dalla legislazione di ogni singolo paese.

Dai dati stilati si evince che la spesa per i farmaci cresce a dismisura.

Si è passati in tre anni dai 917 milioni di euro del 2013 ai 1599 milioni del 2016, con un aumento pari al 74,4%.

E nello stesso periodo è cresciuta del 54% anche l’incidenza sulla spesa farmaceutica totale, passata dal 4,7% al 7,2%.

Ad oggi nel mondo, sono state codificate oltre 6.000 tipi di malattie rare, alcune più comuni come la talassemia o l’emofilia, altre ultrarare.

Dalle 170 pagine di rapporto emerge anche che erano 94 i farmaci “orfani” disponibili in Italia a fine 2017.

Quello delle malattie rare – commenta Giuseppe Secchi, GDL Malattie Rare Assobiotec Federchimica è un settore in cui l’industria biotech, compresa quella italiana, sta dando un grandissimo contributo, sia dal punto di vista della ricerca che degli investimenti.

Il numero delle terapie disponibili è in costante crescita e il nostro Paese gioca un ruolo di primo piano con 21 terapie nate da 14 biotech nazionali e la straordinaria storia di ricerca che ha portato allo sviluppo della prima terapia genica ex vivo basata su cellule staminali destinata al trattamento dei pazienti affetti dalla malattia rara ADA-SCID.

Numeri e fatti certamente positivi ma che non cancellano i diversi problemi che ancora ci sono in questo settore. Tra i più importanti sicuramente quello delle troppe diagnosi ancora tardive.

E’ dunque fondamentale lavorare affinché tutte le malattie per le quali esiste una terapia farmacologica o dietetica efficacie possano essere comprese negli screening neonatali.

Da parte dell’industria Biotech rimane forte l’impegno nella ricerca così come nella diffusione delle conoscenze in questo settore.

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