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Malattie rare: Farmaci orfani cosa sono?

Malattie rare: Farmaci orfani cosa sono?

Farmaci orfani: cosa sono? Perchè sono così importanti?

Per “farmaci orfani” si intende un insieme di farmaci destinati al trattamento delle malattie rare. L’appellativo di orfani viene dato a causa della dimensione commerciale di questi farmaci.

Approfondiamo.

Come abbiamo detto, i farmaci orfani sono destinati al trattamento delle malattie rare, ovvero quelle malattie che colpiscono un numero non superiore a 5 abitanti ogni 10.000.

La bassa diffusione di queste patologie generano quindi pochi “clienti” agli occhi delle grandi Aziende Farmaceutiche che sono quindi economicamente meno incentivate alla produzione, alla ricerca e allo sviluppo di questi farmaci.

Un altro grande ostacolo è rappresentato dal prezzo con il quale questi farmaci vengono presentati nella loro distribuzione commerciale. In assenza di norme regolatrici dei prezzi, il prezzo si differenzia a seconda dello Stato in cui il farmaco viene distribuito.

I costi di produzione e la scarsa richiesta del mercato (conseguenza diretta della rarità delle malattie di cui il farmaco è la risposta) fanno sì purtroppo che i prezzi siano troppo spesso inaccessibili per la media della popolazione.

Tutto questo genera quindi condizioni disagevoli di accesso ai farmaci per le persone affette da queste malattie e scarsa possibilità di vedere risultati dalla ricerca, sottofinanziata.

Ultimi report dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) indicano che in Italia la spesa per farmaci orfani è il 5% circa della complessiva spesa farmaceutica e inferiore all’1% della spesa sanitaria complessiva.

Questo è dovuto anche ai continui tagli messi in opera dai governi degli ultimi anni e delle politiche di spending review. Ma a pagare sono persone malate che si sentono sempre più abbandonate.

Dott. Marco Tapinassi

Vice-Direttore. Infermiere in Psichiatria, webwriter, attentatore di biscotti ma anche coautore di libri sui concorsi pubblici. Immagina l'informazione come un fattore di crescita. Non perde nemmeno un tè con il suo Bianconiglio.

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