Malattie rare: Farmaci orfani cosa sono?

I farmaci orfani: una risposta inaccessibile per molte persone con malattie rare!
I farmaci orfani: una risposta inaccessibile per molte persone con malattie rare!

Per “farmaci orfani” si intende un insieme di farmaci destinati al trattamento delle malattie rare. L’appellativo di orfani viene dato a causa della dimensione commerciale di questi farmaci.

Approfondiamo.

Come abbiamo detto, i farmaci orfani sono destinati al trattamento delle malattie rare, ovvero quelle malattie che colpiscono un numero non superiore a 5 abitanti ogni 10.000.

La bassa diffusione di queste patologie generano quindi pochi “clienti” agli occhi delle grandi Aziende Farmaceutiche che sono quindi economicamente meno incentivate alla produzione, alla ricerca e allo sviluppo di questi farmaci.

Un altro grande ostacolo è rappresentato dal prezzo con il quale questi farmaci vengono presentati nella loro distribuzione commerciale. In assenza di norme regolatrici dei prezzi, il prezzo si differenzia a seconda dello Stato in cui il farmaco viene distribuito.

I costi di produzione e la scarsa richiesta del mercato (conseguenza diretta della rarità delle malattie di cui il farmaco è la risposta) fanno sì purtroppo che i prezzi siano troppo spesso inaccessibili per la media della popolazione.

Tutto questo genera quindi condizioni disagevoli di accesso ai farmaci per le persone affette da queste malattie e scarsa possibilità di vedere risultati dalla ricerca, sottofinanziata.

Ultimi report dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) indicano che in Italia la spesa per farmaci orfani è il 5% circa della complessiva spesa farmaceutica e inferiore all’1% della spesa sanitaria complessiva.

Questo è dovuto anche ai continui tagli messi in opera dai governi degli ultimi anni e delle politiche di spending review. Ma a pagare sono persone malate che si sentono sempre più abbandonate.

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