Giornata Mondiale delle Malattie Rare 2018

Oggi si celebra la Giornata Mondiale delle Malattie Rare!
Oggi si celebra la Giornata Mondiale delle Malattie Rare!

Anche quest’anno si celebra il 28 febbraio, la Giornata Mondiale dedicata alle Malattie Rare. Il tema di quest’anno è La voce del paziente, con il quale Eurordis, ideatore della Giornata, vuole vuole riconoscere il ruolo cruciale che i pazienti possono avere nel migliorare la loro vita e quella di chi li assiste, esprimendo, attraverso i loro rappresentanti, le proprie istanze nei tavoli decisionali.

Gli slogan che si alternano ogni anno devono servire a far sentire la voce delle malattie rare” è un appello al grande pubblico di unirsi alla comunità dei malati rari con l’obiettivo di far conoscere l’impatto delle malattie rare nella vita delle persone e delle famiglie che ne sono colpite.


Primo obiettivo della Giornata, che è il più importante appuntamento nel mondo per tutta la comunità delle Malattie Rare, è infatti quello di aumentare la sensibilizzazione nella società pubblica, tra i decisori politici e le istituzioni su cosa siano le malattie rare e sul loro impatto nella vita dei malati rari e delle loro famiglie. Per arrivare a questa consapevolezza comune è fondamentale un’informazione corretta e puntuale. Grazie alla Giornata, la comunità dei malati rari si sta spostando da una condizione di persone isolate, troppo spesso abbandonate, ad una comunità attiva di cittadini in grado di far sentire le proprie istanze attraverso azioni propositive.

La giornata delle malattie rare è un evento trasversale che negli anni ha generato un momentum politico tale da contribuire allo sviluppo di Piani e Strategie Nazionali sulle Malattie Rare in diversi Paesi, compresa l’Italia.  Nata nel 2008 per volontà di EURORDIS, European Organisation for Rare Disease, l’organizzazione europea che raggruppa oltre 700 organizzazioni di malati di 60 paesi in rappresentanza di oltre 30 milioni di pazienti, è oggi un evento di caratura mondiale che coinvolge oltre 80 paesi nel mondo e numerose sono le iniziative che si svolgeranno in tante piazze e città italiane.

Anche in Toscana si celebra la Giornata Mondiale delle Malattie Rare in Toscana “Mostra che ci sei al fianco di chi e raro!” che si terrà  il prossimo 28 febbraio a Firenze presso l’Auditorium del Monte dei Paschi di Siena, Via Panciatichi 85. L’evento organizzato dalla Regione Toscana, con il contributo del gruppo di Coordinamento Regionale per le Malattie Rare, ha finalizzato la Giornata alla condivisione di azioni significative che si stanno promuovendo a livello aziendale, regionale, nazionale ed europeo.

Lo Stabilimento Chimico Farmaceutico Militare (SCFM), unica azienda farmaceutica dello Stato unità produttiva facente parte dell’Agenzia Industrie Difesa, oltre a rifornire le FF.AA. di medicinali e materiali sanitari, ormai continuativamente sta svolgendo un ruolo sociale e strategico di grande rilevanza per tutto il Paese, sia nelle emergenze sanitarie, sia nel rendere disponibili medicinali necessari, ma economicamente non vantaggiosi e quindi non reperibili sul libero mercato.

Da sempre lo Stabilimento Chimico Farmaceutico Militare è stato sensibile al settore delle malattie rare e dei farmaci orfani attraverso l’organizzazione di seminari – incontri e convegni internazionali, l’ultimo dei quali, “Malattie Rare e Farmaci Orfani Esigenze cliniche e sinergie terapeutiche”, è stato tenuto a Firenze il 6 giugno 2012.

Lo Stabilimento ha sempre operato senza fini di profitto, in termini di complementarietà con le aziende private, in uno spirito di pubblico servizio e secondo criteri di qualità, efficienza ed efficacia ed in piena sinergia con le altre istituzioni che si occupano di salute.

A beneficio del Servizio Sanitario Nazionale e dei pazienti affetti da gravi patologie, in stretta collaborazione con l’Agenzia Italiana del Farmaco con la quale l’Agenzia Industrie Difesa ha stipulato un accordo quadro di collaborazione, sta producendo medicinali non altrimenti disponibili:

  • Mexiletina (designato quale farmaco orfano ai sensi del regolamento (CE) N° 141/2000 in data 7/10/2013 per le miotonie distrofiche e non distrofiche e in uso anche per le aritmie;

  • Colestiramina per il morbo di Crigler-Najjar;

  • D-penicillamina, per il morbo di Wilson;

  • Niaprazina: disturbi del sonno (in produzione dal maggio 2014);

  • Tiopronina: per la cistinuria (in produzione da ottobre 2014).

 

Proseguendo il filo rosso della produzione del Chinino di Stato nei primi anni del ‘900, lo Stabilimento continua a produrre medicinali salvavita, come la chinina in fiale (Chinina cloridrato Agenzia Industrie Difesa 500 mg/2ml fiale – AIC n° 036310011), per la malaria da Plasmodium Falciparum, da poter rendere disponibile auspicabilmente anche nei Paesi in via di sviluppo ove la malaria è ancora una delle più importanti cause di morte.

 

In una più ampia definizione di “farmaci orfani” SCFM produce anche alcuni antidoti non facilmente reperibili quali:

– Potassio Ioduro compresse (esposizione a Iodio 131, radioattivo)

– Dimercaprolo fiale (avvelenamento da composti arsenicali e metalli pesanti)

 

 

A cura dell’Infermiere Militare e Primo Maresciallo dell’Aeronautica Militare

Camillo Borzacchiello

insignito dell’onorificenza di Cavaliere della Repubblica Italiana

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