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Farmaci orfani: farmaco creato per un’unica paziente di 9 anni!

Farmaci orfani: in un sistema di aziende farmaceutiche troppo spesso ispirata esclusivamente al profitto, è stato invece creato un farmaco “ad uso personale”.

Si chiama Mila Makovec ed è una bambina nata nel 2010.

Nel 2016 alla piccola è stata diagnosticata la patologia di Batten, una malattia rara per la quale non esiste cura.

Curata al Boston Children’s Hospital, la piccola ha ottenuto la possibilità di curarsi grazie ad un farmaco creato appositamente per lei.

Come è stato possibile?

I ricercatori hanno studiato il difetto genetico della bambina. Una volta isolato, è stato possibile trovare un farmaco in grado di fornire un frammento di DNA utile a “rattoppare” geneticamente il problema.

Lo studio di ricerca è stato pubblicato sul New England Journal of Medicine ed il farmaco ha ottenuto l’approvazione della Fda (l’ente americano competente, tra l’altro, sui farmaci).

Da qui, poi, la somministrazione del Milasen, questo il nome che hanno dato al farmaco, il quale ha prodotto effetti positivi.

Cambiando la vita alla piccola Mila.